高價“救命藥”降至3萬余元

2022年新年伊始，曾經的“天價藥”諾西那生鈉注射液正式實施醫保價格，一針直降60余萬元人民幣，讓脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的家庭看到了希望。1月25日，深圳首例成人SMA患者，25歲的小伙阿聰（化名）迎來了等待10余年的治療時刻。在北京大學深圳醫院（下稱北大深圳醫院）神經內科，他完成了第一針諾西那生鈉注射液注射。治療后及近期隨訪，患者沒有任何不適。

高價“救命藥”曾令他望而卻步

阿聰10歲的時候，逐漸表現出體弱，雙下肢無力，容易跌倒，全身肌肉萎縮等病癥，通過基因檢測確診患上脊髓性肌萎縮癥。據悉，脊髓肌萎縮癥是一種基因缺陷所致的常染色體隱性遺傳疾病，常好發于嬰幼兒，是導致嬰幼兒死亡、運動功能退化最常見的遺傳病之一，其中約有40%患者可存活至青壯年。

據北大深圳醫院神經內科吳軍主任介紹，這部分SMA患者智力及認知功能與常人相同，可以正常學習、交流；但由于四肢肌肉萎縮、運動功能退化、肢體活動受限等原因，他們的生活、工作受到了極大影響，甚至需要輪椅輔助行走、喪失勞動能力，這對家庭及社會都是極大負擔。

目前，國外研究已經顯示諾西那生鈉可以有效改善患者的運動功能，但是，之前由于價格昂貴，廣大國內患者無力承擔、只能放棄治療。阿聰便是這“望藥興嘆”等待了十余年的患者之一。

北大深圳醫院讓小伙重燃希望

北京大學深圳醫院神經內科吳軍主任帶領的神經肌肉疾病亞專科小組一度收到大量深圳市成人SMA患者的咨詢、求醫需求。相關政策落地后，最終經全力溝通及協調后，才將深圳首位SMA成人患者阿聰正式入院。治療團隊為他進行系列專業評估和檢查，可以進行。

1月25日上午10時許，在北大深圳醫院神經內科的操作室內，阿聰迎來等待已久的治療時刻。這也是“諾西那生鈉治療”降價納入醫保后，深圳市首例成人SMA患者鞘內注射諾西那生鈉治療。隨著藥物緩緩注射入阿聰的身體內，每一位醫護人員激動的心情都和阿聰一樣。因為這一度認為幾乎是“不治之癥”的疾病終于可以得到有效的藥物治療。年輕的阿聰及像他一樣的SMA患者生命，將可以再次燃起了希望，綻放新的光芒。

專業團隊護航SMA成人患者

據悉，“諾西那生鈉注射液”一度成為“網紅藥”，是因為2019年該藥首次進入國內市場的價格為70萬元一支，在當時被稱為“天價藥”。因此，很多SMA患者雖然有了治療的希望，但看見藥品的價格后都只能望而止步。2021年11月，經過國家醫保局談判代表張勁妮的“靈魂砍價”后，這個藥物由70萬元每支降至3.3萬元每支，并納入醫保，讓很多SMA患者重燃新生希望。

據北大深圳醫院神經內科吳軍主任介紹，政策落地之后，深圳地區的兒童SMA患者已經開始啟動該藥物治療，但存活至成人期的SMA患者依舊無處尋求治療。北大深圳醫院神經內科主任吳軍帶領的神經肌肉疾病亞專科小組一度收到大量深圳市成人SMA患者的咨詢，經全力溝通及協調后，才把首位成人SMA患者收住入院。

未來，在神經內科吳軍主任的帶領下，由陳涓涓主任醫師負責的北京大學深圳醫院神經內科肌肉疾病亞專科團隊將繼續致力于該病的治療及研究，使更多SMA成人患者接受治療，恢復健康，開啟人生新的篇章。

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