艾滋病基因療法研發(fā)成果：體內(nèi)修復(fù)疾病基因突變

北京時(shí)間10月28日消息，據(jù)國(guó)外媒體報(bào)道，美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究所(NIH)昨日宣布，該機(jī)構(gòu)將在今后四年內(nèi)投資1億美元，力爭(zhēng)用基因療法治愈艾滋病和鐮狀細(xì)胞病(即貧血)。為此，美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究所將與比爾及梅琳達(dá)·蓋茨基金會(huì)合作，該基金會(huì)也將為這一項(xiàng)目投資1億美元。此次合作的主要目標(biāo)是，讓全世界人民都能承擔(dān)起治療費(fèi)用、且具備獲得治療的途徑，尤其是在疾病負(fù)擔(dān)最重的發(fā)展中國(guó)家。

該機(jī)構(gòu)計(jì)劃在接下來(lái)7至10年之內(nèi)做好在美國(guó)和撒哈拉以南非洲開(kāi)展臨床試驗(yàn)的準(zhǔn)備。

目前全球約有3800萬(wàn)人感染HIV病毒，其中大多數(shù)都生活在發(fā)展中國(guó)家，約三分之二居住在撒哈拉以南非洲地區(qū)，鐮狀細(xì)胞病也是如此。

數(shù)十年來(lái)，美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究所一直在努力尋找治愈艾滋病的方法。雖然目前使用的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法能夠有效抑制體內(nèi)病毒，但無(wú)法真正治愈艾滋病，并且必須每日服藥才能保證療效。此外，全球有多達(dá)數(shù)百萬(wàn)人并不具備接受抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法的條件。

雖然科學(xué)家們正在研發(fā)針對(duì)艾滋病毒的基因療法，但這些療法往往成本高昂，無(wú)法大規(guī)模實(shí)行。例如，有些療法需要將細(xì)胞從患者體內(nèi)取出，然后重新注入體內(nèi)，成本既高、耗時(shí)又長(zhǎng)。

出于這一原因，此次開(kāi)展的新項(xiàng)目將著重研發(fā)“體內(nèi)”療法，如移除細(xì)胞中的CCR5受體基因(HIV病毒正是利用CCR5受體侵入細(xì)胞的)。還有一種設(shè)想是設(shè)法清除細(xì)胞中的HIV原病毒DNA。HIV病毒會(huì)將這些DNA復(fù)制到人類(lèi)細(xì)胞基因組中，即使接受了治療，也能在其中潛伏數(shù)年之久。

該機(jī)構(gòu)對(duì)鐮狀細(xì)胞病也訂立了類(lèi)似的目標(biāo)：通過(guò)體內(nèi)療法修復(fù)導(dǎo)致該疾病的基因突變。這需要科學(xué)家研發(fā)一套以基因?yàn)榛A(chǔ)的藥物輸送系統(tǒng)，專(zhuān)門(mén)針對(duì)變異基因進(jìn)行治療。

但為了確保這些新療法安全有效，科學(xué)家還需要開(kāi)展大量工作。就在幾個(gè)月前，特朗普政府剛剛宣布了一項(xiàng)計(jì)劃，稱(chēng)要在10年內(nèi)終結(jié)HIV病毒在美國(guó)的傳播。(葉子)

關(guān)鍵詞： 艾滋病 基因療法