70萬(wàn)一針天價(jià)藥進(jìn)醫(yī)保 多地打出第一針

編者按：1月1日，曾經(jīng)的“天價(jià)藥”諾西那生鈉注射液正式實(shí)施醫(yī)保價(jià)格，價(jià)格從原先的70萬(wàn)元一針降到約3.3萬(wàn)元一針。據(jù)各地媒體報(bào)道，浙江、山東、廣東、湖北等多省份在新年第一天給首批患者進(jìn)行了治療。

1月1日，曾經(jīng)的“天價(jià)藥”諾西那生鈉注射液正式實(shí)施醫(yī)保價(jià)格，價(jià)格從原先的70萬(wàn)元一針降到約3.3萬(wàn)元一針。浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院(下稱浙大二院)于當(dāng)日完成了2022年全國(guó)第一批SAM(脊髓性肌萎縮癥)患者的治療。

記者從浙大二院獲悉，患者李先生(化名)從小不擅體育運(yùn)動(dòng)，隨著年齡的增加，感到上下樓梯越來(lái)越費(fèi)力，能夠持續(xù)行走的距離也在不斷縮短。10年前，他被診斷為脊髓性肌萎縮癥。

由于缺乏有效的治療手段，在此前近十年間，李先生只能眼看著雙腿的力量逐步退化。2019年，首款治療脊髓性肌萎縮癥的特效藥諾西那生鈉注射液在中國(guó)上市，讓李先生看到希望，可隨后，“70萬(wàn)一針”的天價(jià)又讓這份希望變得遙不可及。

2021年12月3日，國(guó)家醫(yī)療保障局公布2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果，7種罕見(jiàn)病藥品新增進(jìn)入目錄，其中諾西那生鈉經(jīng)歷8輪價(jià)格協(xié)商，最終以約3.3萬(wàn)元/針的價(jià)格談判成功。得知這一消息，李先生第一時(shí)間聯(lián)系上了浙大二院，并在諾西那生進(jìn)入醫(yī)保后的第一天順利用上了藥。據(jù)悉，經(jīng)過(guò)醫(yī)保報(bào)銷后，李先生僅需支付幾千元。

中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟浙江省協(xié)作組主任委員、浙大二院醫(yī)學(xué)遺傳科/罕見(jiàn)病診治中心負(fù)責(zé)人吳志英表示，浙大二院在中國(guó)第一批注射諾西那生藥物，意味著罕見(jiàn)病高值藥納入醫(yī)保實(shí)現(xiàn)了新突破，中國(guó)脊髓性肌肉萎縮癥診療正式進(jìn)入醫(yī)保時(shí)代。

“罕見(jiàn)病藥品研發(fā)難度大、幅度高、周期長(zhǎng)，一直難以滿足患者臨床需求，及時(shí)研發(fā)上市，價(jià)格往往極其昂貴，藥物可及性面臨嚴(yán)峻挑戰(zhàn)，這次醫(yī)保目錄調(diào)整，表明國(guó)家高度關(guān)注罕見(jiàn)病患者這一群體，新增進(jìn)目錄的罕見(jiàn)病藥品很好地填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)相關(guān)罕見(jiàn)病治療用藥的空白，為臨床用藥提供了選擇，為更多的罕見(jiàn)病患者延緩病情發(fā)展、提高生活質(zhì)量帶來(lái)了希望。”吳志英說(shuō)。(完)

更多報(bào)道：

山東4歲患兒成SMA靶向藥砍價(jià)后首例受益者

來(lái)源：新華網(wǎng)

2022年1月1日7時(shí)許，山東省棗莊市一名4歲的脊髓性肌萎縮癥患兒順利注射靶向治療藥物諾西那生鈉。據(jù)悉，諾西那生鈉注射液是我國(guó)首個(gè)獲批治療脊髓性肌萎縮癥的進(jìn)口藥物，2019年進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)時(shí)，每針價(jià)格近70萬(wàn)元。在2021年國(guó)家醫(yī)保目錄藥品談判中，諾西那生鈉注射液遭到“靈魂砍價(jià)”，以3.3萬(wàn)元每針的價(jià)格進(jìn)入新版醫(yī)保藥品目錄。據(jù)醫(yī)院方面介紹，完成注射后，患兒被轉(zhuǎn)入普通病房，如無(wú)特殊情況可于1月2日出院，轉(zhuǎn)入兒童康復(fù)科進(jìn)一步治療。

“70萬(wàn)一針”進(jìn)醫(yī)保！廣東打出第一針！

來(lái)源：廣東發(fā)布

1月1日上午9時(shí)許

在中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院

神經(jīng)一科的治療室里

29歲的患者杜先生側(cè)臥在床上

準(zhǔn)備接受腰椎穿刺

即將注射到他體內(nèi)的

是曾因“70萬(wàn)元一針”而備受關(guān)注的

脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物

諾西那生鈉

今天，《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2021年）》正式實(shí)施，諾西那生鈉等7種罕見(jiàn)病藥品被正式納入醫(yī)保。“入保”首日，廣東、北京、上海、浙江、四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個(gè)省市的醫(yī)院里有近20位SMA患者將接受諾西那生鈉治療。杜先生就是其中一員。

每一滴藥都是寶貴的

“再把頭往胸口那邊靠一點(diǎn)，背再拱起來(lái)一點(diǎn)。”中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)科主治醫(yī)師利婧逐步指引杜先生調(diào)整體位。杜先生左側(cè)臥在床上，屈膝抱團(tuán)，暴露出腰椎。

“背部和床盡量保持垂直，針刺進(jìn)去的時(shí)候稍微斜一點(diǎn)，慢慢地往上……”中山一院神經(jīng)外科主任醫(yī)師、教授張成來(lái)到現(xiàn)場(chǎng)指導(dǎo)。

另一邊廂，醫(yī)生徐睿愷已經(jīng)在醫(yī)院藥房整裝待發(fā)。他手上有一個(gè)保溫箱，里面是被低溫冷凍保存著的諾西那生鈉注射液。“可以把藥拿過(guò)來(lái)了。”沒(méi)過(guò)多久，他收到了送藥的指令。

針尖扎進(jìn)入身體，杜先生攥緊拳頭。“放松一點(diǎn)，正常呼吸，肚子別緊張。”醫(yī)護(hù)人員繼續(xù)耐心地引導(dǎo)。

腰椎穿刺完成，主治醫(yī)師何若潔把注射液從冰冷的保溫箱里取出來(lái)，握在手心里，把注射液復(fù)溫到25攝氏度左右。2分鐘后，測(cè)溫槍顯示注射液的溫度已經(jīng)合適。

利婧和何若潔兩人配合，用注射器將5毫升的諾西那生鈉注射液從小瓶子里吸出來(lái)。“這一步要特別小心，每一滴藥都是寶貴的，要盡量都吸到針管里來(lái)。”

全部吸取出來(lái)后，利婧緩緩把注射液注入杜先生體內(nèi)，完成了此次治療。注射后，杜先生要在床上躺臥6小時(shí)，避免引起顱內(nèi)低壓。

SMA是一種罕見(jiàn)病，患者可能逐漸感到肢體無(wú)力，而且情況會(huì)越來(lái)越差，難以逆轉(zhuǎn)。“從12歲就開(kāi)始感覺(jué)運(yùn)動(dòng)有點(diǎn)乏力，到2015年確診這個(gè)病以后，每年都會(huì)感覺(jué)自己的力量變差。”杜先生說(shuō)。如果不接受治療，SMA患者的肌肉力量可能逐步退化，最終因?yàn)楹粑蛘咄萄实瘸霈F(xiàn)問(wèn)題而導(dǎo)致感染、死亡。

諾西那生鈉是一種反義寡核苷酸類藥物，能精準(zhǔn)靶向針對(duì)SMA的致病原因，讓人體產(chǎn)生更多的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)調(diào)節(jié)蛋白，有效改善患者運(yùn)動(dòng)、呼吸等重要功能、提高生存率。

2019年2月進(jìn)入中國(guó)時(shí)，諾西那生鈉注射液一針定價(jià)69.97萬(wàn)元人民幣，患者需要在前63天注射4針，往后每4個(gè)月注射1針，終身用藥。

高價(jià)值罕見(jiàn)病藥物首次入醫(yī)保

SMA屬于罕見(jiàn)病，在新生兒中患病率約為萬(wàn)分之一，較小的患者群體和巨大的研發(fā)費(fèi)用，讓諾西那生鈉成為一類備受關(guān)注的高值罕見(jiàn)病藥。

2021年12月3日，國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整結(jié)果“官宣”，7款罕見(jiàn)病治療藥物進(jìn)入醫(yī)保目錄，其中就包括諾西那生鈉。

“此前，有的SMA患者，特別是一些嬰兒因治療費(fèi)用負(fù)擔(dān)過(guò)重或者其他原因而中斷就醫(yī)，我們會(huì)感到特別可惜。”作為諾西那生鈉注射液進(jìn)入醫(yī)保目錄后開(kāi)出首批處方的醫(yī)生，利婧表示：“SMA是目前兩歲以下嬰兒的頭號(hào)遺傳病殺手。諾西那生鈉被納入醫(yī)保，讓我們‘有藥可用’‘有藥敢用’，真正惠及了SMA患者群體。”

此前，杜先生也對(duì)“70萬(wàn)元一針”的諾西那生鈉望而卻步。從患者組織美兒SMA關(guān)愛(ài)中心了解到諾西那生鈉“入保”的消息，杜先生重燃了人生希望。他回憶，當(dāng)時(shí)患者組織里很多病友都哭了，包括很多患兒的家長(zhǎng)。“入保以后，算上醫(yī)保報(bào)銷，雖然還不清楚要自付多少，但肯定能負(fù)擔(dān)了。”

“新年第一天就能用上這個(gè)藥，感覺(jué)自己幸運(yùn)到爆了！”杜先生對(duì)未來(lái)充滿憧憬，“希望自己以后能恢復(fù)健康，正常上班、正常生活，也希望更多的病友尤其是小朋友能恢復(fù)健康。”

高價(jià)值罕見(jiàn)病藥物首次被納入醫(yī)保藥品目錄，彰顯了政府對(duì)罕見(jiàn)病患者群體藥品保障的高度重視。美兒SMA關(guān)愛(ài)中心執(zhí)行主任邢煥萍說(shuō)：“我們見(jiàn)證了患者群體從無(wú)藥可用，到迎來(lái)治療希望，再到今天享受醫(yī)保政策，家庭負(fù)擔(dān)大大減輕。這是全國(guó)SMA患者及家庭收到的最好的新年禮物。”

據(jù)了解，自1月1日起

廣東將所有協(xié)議期內(nèi)談判藥品

及其同通用名藥品

全部列入“雙通道”管理藥品范圍

對(duì)包括諾西那生鈉在內(nèi)的

新增進(jìn)入目錄的67個(gè)談判藥品

確保每個(gè)地市至少有1家定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)

或定點(diǎn)零售藥店供應(yīng)

并能正常報(bào)銷

廣仔表示

對(duì)無(wú)數(shù)患者及其家庭來(lái)說(shuō)

這，確實(shí)是最好的新年禮物！

關(guān)鍵詞： 一針 醫(yī)保 天價(jià)